诺西那生的作用原理是什么？

1. 诺西那生的作用原理是什么？

是世界上唯一一个被批准用于治疗SMA的药物，是一种反义寡核苷酸，是应用鞘内给药的方法治疗。SMA由于SMN1基因突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，而诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
在目前40多个国家和地区的临床试验中，诺西那生钠注射液显示出了良好获益风险比，但也会出现常见的呼吸道感染以及便秘的副作用。

给药方法
经腰椎穿刺鞘内给药，治疗应由具有腰椎穿刺经验的医疗专业人员进行。
使用脊髓穿刺针，鞘内推注本品，持续1-3分钟，存在皮肤感染或炎症区域不能注射本品。建议在给药前引流与注射药物相同体积的脑脊液（CSF）。
根据患者的临床状况，给予本品时可能需要镇静。可考虑使用超声（或其他成像技术）引导鞘内给药，特别是对于年龄较小的患者和脊柱侧凸患者。制备和给予本品时应采用无菌技术。
以上内容参考  百度百科-诺西那生钠注射液